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CART就是科學家們增添了嵌合抗原受體,這種人造受體由鼠源性抗體和人源化抗體的受體片段拼接而成。人造受體的基因密碼通過病毒錄入T細胞的DNA,這種病毒常常是改造的HIV病毒。受體如果發現癌細胞,不僅會殺死它,還會開始分裂,在體內創造出滅癌大軍。
面臨的挑戰
CART也存在局限性。“到目前為止,它只適用于血癌,而且技術含量高,是定制療法,需要大筆投資。”美國臨床腫瘤學會(American Society of Clinical Oncology)主席克利福德休迪斯(Clifford Hudis)說。盡管如此,CART仍然令他激動不已。目前的CART不僅會殺滅癌細胞,還會摧毀B細胞,也就是在白血病中發生病變的那種白細胞。患者可能在其余生不得不持續注射B細胞生成的丙種球蛋白。如果CART療法流行起來,可能沒有足夠的丙種球蛋白供人們使用。
獲得批準不是難事。CART對所有癌癥都有效嗎?像格列衛這樣的靶向藥物對血癌的療效要好于對肺癌或乳癌等實體腫瘤(它們制造出墻一樣的組織來保護自己)的療效。CART可能也是如此。即便同樣是白血病,從治療艾米麗那種急性的變成治療奧爾森那種慢性的,**也會從90%跌至50%。
“那些引人注目的試驗結果是否將向我們證明它們就是我們一直在尋找的藥物,或者是我們朝正確方向邁進的shou個明確信號?現在給出答案還為時尚早。”喬治敦大學隆巴迪癌癥中心(Lombardi Cancer Center)的負責人路易斯韋納(Louis M. Weiner)說。美國癌癥研究協會(American Association for Cancer Research)前主席、諾華董事查爾斯.索耶斯(Charles Sawyers)說,雖然這些細胞“令人驚嘆”,但“我們不知道的是,應用范圍有多大?”賓夕法尼亞大學和諾華將很快開始研究間皮瘤(一種肺癌),以解答那個問題。
然后是競爭對手的問題。諾華的合作伙伴卡爾不是wei一一個想到利用CART來對付
癌癥的人,只不過是個公布證據證明它有效的人。其他人也走在同樣的道路上,其中大多數人將他們的努力集中到一家生物科技公司:西雅圖的朱諾治療公司(Juno Therapeutics)。
朱諾是西雅圖弗雷德哈欽森癌癥研究中心(Fred Hutchinson Cancer Research Center)負責人拉里科里(Larry Corey)的智慧結晶,或許可以說,這家中心的工作就是研究免疫系統通常是如何抑制癌癥的。
令他們爭相追捧的原因在于,六位來自弗雷德哈欽森癌癥研究中心和其他地方的CART領域研究人員聯手打造下一代的滅癌細胞。“我們希望成為治病救人、市值達到500億美元的公司。”阿奇創投合伙人羅伯特內爾森(Robert Nelsen)說。雖然
接受了CART治療,出現高燒和低血壓癥狀,但癌細胞消失無蹤,于是取消了骨髓移植手術。
朱諾正在弗雷德.哈欽森癌癥研究中心開發的下一代CART療法似乎只會導致更為輕微的高燒癥狀。到目前為止,患者只需要服用泰諾(Tylenol)。朱諾甚至擁有另一個選擇:一種使用自然而非人造受體來探測癌細胞的T細胞。朱諾將進行混搭以創造出更好的CART。